Libmeldy, un tratament pentru o boală rară, care costă 2,5 milioane de euro pe doză, este de acum disponibil în Irlanda, Belgia și Olanda. Este cel mai scump medicament care a primit aprobare oficială în țările europene, scrie euronews.com.
Serviciile naționale de sănătate din aceste state au aprobat Atidarsagene autotemcel - cunoscut și sub numele comercial Libmeldy - o terapie genică dezvoltată de Orchard Therapeutics, a anunțat ministrul irlandez al Sănătății, Stephen Donnelly.
🧵📢 Pleased to announce this morning approved reimbursement for 'Libmeldy' for the treatment of metachromatic leukodystrophy or MLD. I believe that access to this medicine offers new hope to children with the condition and their families. This rare disease can be devastating ..
— Stephen Donnelly (@DonnellyStephen) January 24, 2024
Tratamentul vizează cele mai grave cazuri ale unei afecțiuni genetice rare, leucodistrofia metacromatică (MLD), care provoacă deteriorarea celulelor nervoase.
Țările au negociat un preț mai mic
Statele au negociat un preț mai mic în cadrul inițiativei Beneluxa (n.r. inițiativă la care participă serviciile de sănătate din Belgia, Olanda, Luxemburg, Austria și Irlanda pentru a asigura acesul la medicamente inovatoare pentru populație). Asta presupune ca țările să discute direct cu producătorul.
Costul final nu a fost dezvăluit, dar estimările de reducere variază de la 25% până la aproximativ 65% în unele cazuri, potrivit postului de televiziune irlandez RTE.
"Lucrând împreună dincolo de granițele naționale, putem pune la dispoziția pacienților medicamente vitale. Pentru a le îmbunătăți viețile, pentru a le salva viețile. De aceea, trebuie să cooperăm mult mai mult în Europa. Beneluxa este un exemplu excelent de cooperare, astfel încât să evităm ca producătorii farmaceutici să ridice țările unele împotriva altor", a declarat Frank Vandenbroucke, ministrul belgian al Sănătății și Afacerilor Sociale.
Ce presupune tratamentul
MLD afectează 1 din 40.000 de oameni și 1 din 100.000 de oameni în Europa și America de Nord.
Libmeldy se administrează în funcție de vârsta la care apare boala. Medicamentul este utilizat în faza infantilă (copiii între șase luni și patru ani, decesul are loc de obicei între cinci și șase ani de la debut) până la faza juvenilă (tinerii de până în 16 ani, decesul are loc la 10-20 de ani de la debut), potrivit Agenției Europene pentru Medicamente (EMA).
Este o doză unică care urmărește să ofere o soluție permanentă.
Tratamentul presupune extragerea celulelor stem proprii ale pacientului din măduva osoasă sau din sânge, modificarea acestora pentru a avea gena corectă și apoi reintroducerea lor în fluxul sanguin al pacientului.
De ce este atât de scump
Terapia genică presupune modificarea genelor unui pacient pentru a corecta sau a atenua o tulburare genetică, ceea ce necesită tehnici specializate și echipamente sofisticate.
Dezvoltarea și producția acestor tratamente sunt procese care necesită multe resurse.
De exemplu, Libmeldy a avut nevoie de aproximativ 20 de ani pentru a fi dezvoltat, cu un decalaj de 10 ani între primele teste pe oameni și aprobarea de către EMA în 2020, după cum explică BBC.
Este nevoie de instrumente de editare genetică, vectori virali pentru livrarea de gene și echipamente de manipulare a celulelor.
De asemenea, SUA au legi care favorizează marile companii farmaceutice și, în ciuda capacității țărilor europene de a negocia prețurile, costurile pot fi influențate de piețele mai puțin reglementate, potrivit presei spaniole El Pais.
