O nouă terapie testată de neurologi americani oferă speranță persoanelor diagnosticate cu sindromul persoanei rigide (Stiff Person Syndrome – SPS), o afecțiune neurologică autoimună rară, de care suferă și cântăreața Céline Dion, scrie The Guardian.
În cadrul unui studiu clinic, tratamentul a dus la îmbunătățiri importante pentru unii pacienți, care au reușit să-și recapete mobilitatea, să revină la muncă și să-și reia activitățile cotidiene.
Cercetarea a fost realizată de o echipă de specialiști de la Mayo Clinic din Statele Unite, iar rezultatele au fost publicate în revista medicală JAMA Neurology. Medicii descriu primele rezultate drept încurajatoare, dar subliniază că sunt necesare cercetări suplimentare pentru a stabili dacă efectele tratamentului se mențin în timp.
Terapia CAR-T, folosită deja în tratarea cancerului, testată pentru o boală neurologică rară
Tratamentul testat este terapia cu celule CAR-T, o formă de imunoterapie utilizată deja în tratarea anumitor tipuri de cancer. Procedura presupune recoltarea celulelor T ale pacientului, un tip de celule ale sistemului imunitar, modificarea lor genetică în laborator și reintroducerea acestora în organism pentru a combate celulele implicate în apariția bolii.
În cazul sindromului persoanei rigide, afecțiunea atacă sistemul nervos central și poate provoca rigiditate musculară severă, spasme dureroase și dificultăți majore de deplasare. În formele grave, pacienții pot ajunge să aibă nevoie de ajutor chiar și pentru activități cotidiene simple.
În prezent, boala nu are un tratament curativ, iar terapiile existente urmăresc în principal ameliorarea simptomelor.
Neurologul Anastasia Zekeridou, cercetătoare la Mayo Clinic din Rochester, a declarat că nivelul de recuperare observat la unii participanți a fost deosebit de important.
„Rezultatele preliminare sunt foarte încurajatoare”, a explicat medicul, care a precizat că principala întrebare este dacă îmbunătățirile obținute se vor menține în timp.
Pacienți care nu mai puteau merge au revenit la activitățile de zi cu zi
Printre participanții la studiu se numără Jonathan Walden, care ajunsese în situația de a avea nevoie de ajutorul familiei pentru a merge și pentru a îndeplini sarcini de bază. După administrarea terapiei CAR-T, acesta a reușit să se întoarcă la serviciu și să-și reia activitățile obișnuite.
„Pot merge la serviciu în fiecare zi. Pot face tot ce făceam înainte. Merg la vânătoare și la pescuit”, a povestit pacientul. Acesta a spus că nu a mai avut niciun episod de la administrarea tratamentului.
O altă participantă, Shari St Germain, se confrunta cu crampe musculare severe la nivelul picioarelor, dificultăți de mers, rigiditate musculară și căderi. După tratament, starea sa s-a îmbunătățit considerabil.
Unul dintre momentele care au marcat recuperarea a fost atunci când a reușit să meargă timp de șapte minute pe o bandă de alergare. Pentru pacientă, care ajunsese să aibă dificultăți chiar și în deplasările obișnuite, această reușită a reprezentat un progres important.
Medicii spun că terapia ar putea deschide noi direcții de tratament
Sean Pittock, șeful Departamentului de Neurologie de la Mayo Clinic, a declarat că terapia CAR-T, care a schimbat deja tratamentul anumitor forme de cancer, începe să-și arate potențialul și în cazul bolilor neurologice autoimune.
Potrivit acestuia, rezultatele obținute în cazul sindromului persoanei rigide ar putea deschide noi perspective nu doar pentru pacienții cu această afecțiune, ci și pentru persoanele care suferă de alte boli neurologice mediate de sistemul imunitar.
Cercetarea este considerată o etapă importantă, însă specialiștii avertizează că sunt necesare investigații suplimentare înainte ca terapia să poată fi considerată o soluție consacrată pentru această boală.
Céline Dion a anunțat diagnosticul în 2022
Cântăreața Céline Dion a dezvăluit în decembrie 2022 că suferă de sindromul persoanei rigide. Artista a explicat atunci că boala i-a afectat toate aspectele vieții de zi cu zi, inclusiv capacitatea de a cânta.
Afecțiunea poate provoca spasme musculare puternice și rigiditate, iar simptomele pot afecta mersul, vorbirea și mobilitatea generală.
Céline Dion a vorbit public despre dificultățile provocate de boală și despre impactul acesteia asupra carierei sale. În iulie 2024, artista a revenit pe scenă la ceremonia de deschidere a Jocurilor Olimpice de la Paris, iar în septembrie 2026 a susținut primele concerte complete după o pauză de șase ani.
Deși rezultatele studiului cu terapia CAR-T oferă speranță, cercetătorii nu au anunțat că aceasta reprezintă un tratament curativ pentru sindromul persoanei rigide.
