Aproximativ un milion de români trăiesc cu o boală rară, iar pentru unii pacienți drumul până la diagnosticul corect poate dura chiar și șapte ani. În plus, România are disponibile doar 20% dintre medicamentele orfane aprobate în Uniunea Europeană în perioada 2021–2024, față de media europeană de 43%. În acest context, Ministerul Sănătății, Universitatea de Medicină și Farmacie „Carol Davila”, Alianța Națională pentru Boli Rare și reprezentanții industriei farmaceutice inovatoare au semnat miercuri, 4 noiembrie, un memorandum pentru actualizarea planului național dedicat pacienților cu boli rare.
Aproximativ 30 de milioane de europeni trăiesc cu o boală rară, iar Uniunea Europeană pregătește o nouă etapă a politicilor dedicate acestor pacienți.
În luna octombrie, comunitatea europeană a bolilor rare a lansat un document-cadru pentru un viitor Plan de Acțiune al Uniunii Europene, care prevede actualizarea planurilor naționale și stabilirea unor obiective măsurabile și a unor indicatori comuni. Totodată, o nouă recomandare europeană privind bolile rare este propusă pentru sfârșitul anului 2027.
România vrea să se numere printre primele state care își actualizează planul național, iar memorandumul semnat la București reprezintă un prim pas în această direcție.
Pacienții cu boli rare pot aștepta până la șapte ani pentru un diagnostic
Una dintre principalele probleme cu care se confruntă pacienții este identificarea bolii. În numeroase cazuri, afecțiunile apar încă din copilărie, însă stabilirea diagnosticului poate dura ani întregi.
„Multe dintre aceste boli apar în copilărie. Drumul până la diagnosticul corect poate dura până la șapte ani”, a declarat Viorel Jinga, rectorul Universității de Medicină și Farmacie „Carol Davila” din București.
Acesta consideră că pregătirea medicilor și dezvoltarea cercetării sunt esențiale pentru reducerea timpului necesar diagnosticării.
„Universitatea va aduce ceea ce știe să facă cel mai bine: formarea de medici și cercetarea. Un medic care a învățat să definească o boală rară poate să scurteze cu ani diagnosticul unui pacient”, a explicat Viorel Jinga.
La rândul său, Radu Rășinar, președintele Asociației Române a Producătorilor Internaționali de Medicamente (ARPIM), a atras atenția asupra dificultăților întâmpinate de pacienți.
Potrivit acestuia, pentru a primi diagnosticul corect, un pacient poate ajunge să consulte, în medie, opt medici sau chiar mai mulți și să efectueze teste repetate.
Chiar și atunci când există un tratament, accesul la specialist poate reprezenta o problemă, deoarece unii pacienți locuiesc la 50, 100 sau chiar 200 de kilometri distanță de medicul care le poate trata afecțiunea.
România are disponibile doar 20% dintre medicamentele orfane aprobate recent în UE
Accesul la tratamente reprezintă o altă problemă importantă pentru persoanele diagnosticate cu boli rare.
Potrivit datelor prezentate în cadrul evenimentului, în România sunt disponibile doar 20% dintre medicamentele orfane aprobate în Uniunea Europeană în perioada 2021–2024, în timp ce media europeană este de 43%.
Medicamentele orfane sunt tratamente destinate pacienților cu boli rare.
În ceea ce privește politicile dedicate acestor afecțiuni, Franța implementează deja al patrulea plan național și dispune de 603 centre de referință.
Italia și-a construit strategia pe o lege-cadru și oferă screening neonatal pentru aproximativ 40 de boli.
România a avut trei planuri naționale succesive și dispune de peste 80 de centre de expertiză certificate, însă diferențele privind accesul la tratamente rămân semnificative.
„Să sperăm că și medicamentele vor ajunge în România mai devreme”, a declarat Radu Rășinar, președintele ARPIM.
Ministerul Sănătății vrea extinderea screeningului neonatal și a serviciilor pentru pacienți
Ministrul Sănătății, Alexandru Rogobete, a prezentat mai multe obiective pentru îmbunătățirea îngrijirii pacienților cu boli rare.
Una dintre priorități este dezvoltarea programului de screening neonatal, care permite identificarea unor afecțiuni încă de la naștere.
„Insist mult pe dezvoltarea în continuare a programului de screening neonatal”, a declarat Alexandru Rogobete.
O altă direcție vizează extinderea echipelor multidisciplinare din centrele integrate pentru pacienții cu boli rare.
„Un al doilea obiectiv este ca centrele integrate pentru pacienții cu boli rare să își extindă echipa multidisciplinară”, a precizat ministrul.
Alexandru Rogobete a subliniat și necesitatea introducerii unor pachete de servicii care să permită decontarea îngrijirii multidisciplinare.
„Avem nevoie de pachete de servicii care să includă decontarea serviciilor în regim multidisciplinar”, a explicat ministrul Sănătății.
Printre obiectivele identificate se numără și îmbunătățirea tranziției pacienților pediatrici către serviciile medicale destinate adulților.
România vrea să actualizeze Planul Național pentru Boli Rare până la sfârșitul anului 2027
Memorandumul semnat la București stabilește cadrul de colaborare dintre instituțiile și organizațiile implicate, însă măsurile concrete urmează să fie definite printr-un Plan Comun de Acțiune.
Acesta va trebui să stabilească responsabilități, termene și indicatori aliniați celor europeni, astfel încât actualizarea și operaționalizarea Planului Național pentru Boli Rare să poată fi realizate până la sfârșitul anului 2027.
Printre direcțiile anunțate se numără îmbunătățirea traseelor clinice pentru pacienți, dezvoltarea unui registru național funcțional și consolidarea centrelor de expertiză.
„Concret, vom lucra la traseele clinice pentru pacienți, la un registru național funcțional, de această dată, și la consolidarea centrelor de expertiză, cu integrarea lor în rețelele europene de referință”, a declarat Viorel Jinga, rectorul UMF „Carol Davila”.
La nivel european, numărul statelor membre care aveau un plan sau o strategie pentru bolile rare a crescut de la patru în 2008 la 25 în 2018.
România își propune ca, prin actualizarea propriului plan, să îmbunătățească diagnosticarea, accesul la tratamente și coordonarea serviciilor medicale pentru persoanele care trăiesc cu boli rare.
